Mukowiscydoza jest jednogenową chorobą genetyczną, która atakuje głównie układ oddechowy i pokarmowy. Jest ona spowodowana mutacjami w genie CFTR, który reguluje produkcję i transport śluzu i enzymów trawiennych. Prowadzi to do produkcji gęstego i lepkiego śluzu, który powoduje niedrożność dróg oddechowych i narządów trawiennych.